兰德公司发布美国NESTcc医疗器械主动监管案例独立评估报告

当前，全球医疗器械上市后的监管工作正经历从被动监管向主动监管的转变。美国是较早研究和开展相关工作的国家和地区之一。而美国国家卫生技术评价体系协调中心（NESTcc）的主动监管活动是美国食品药品监督管理局（FDA）为了加强对医疗器械产品上市后的监管，开展的系列工作之一。目的是研究真实世界数据（RWD）对加强医疗器械全流程监管决策的作用。

NESTcc成立于2016年，它的测试案例是迄今为止探索在各类监管用例中使用RWD潜力的最大系统性工程。它们建立在FDA近十年前发起的转变使用真实世界证据（RWE）努力之上--FDA鼓励医疗产品开发商提交RWE以支持对产品有效性的监管决策。

2024年8月19日兰德公司发表了对NESTcc开展测试案例项目的独立评估报告。报告对NESTcc过去展开的18个案例研究采用了报告审查和相关人员访谈方法进行评估，并对结果进行了分析。分析认为当前测试案例的开展面临诸多挑战，包括：

（1）唯一的设备标识符缺失问题：由于患者电子病历中的UDI号很少被定期识别并捕获，因此很多用例缺乏医疗设备的UDI号。

（2）结构化数据中关键数据元素含义的获取：电子病历中的结构化数据通常需要进行标准化，从而可以使其能够和其他非结构化数据联合使用。这是一项具有挑战性的任务，通常用于进行标准化的“标准”在覆盖范围上无法满足临床应用的需求，一些复杂的病历内容很难被标准化。此外，即使结构化数据能够被标准化，还有很多情况使结构化数据很难表达临床的实际情况。

（3）结构化数据中诊断的可靠性有限：由于程序代码的问题（例如：程序代码表示的粒度问题），系统无法包含足够多的细节来描述真实世界。此外由于数据来源的各合作机构的系统差异，也很难对相同含义的内容一致表达。

（4）从非结构化电子健康记录（EHR）中提取信息：在非结构化数据中，对同一含义的内容表达千差万别，导致从非结构化数据中提取可供分析的数据非常困难。

（5）获取长期研究最终结果困难：对于一种医疗器械的监控往往需要好几年时间。但是对于一些患者在中途更换医疗器械或者转院治疗的情况，往往很难追溯到治疗的最终结果。

（6）数据缺失和数据共享：由于数据来源的原始系统不是专门为主动监测而设计的，因此数据缺失问题普遍存在。而数据隐私保护问题，是协商数据获取和使用的主要障碍。

面对这些挑战，报告同时也给出了获得成功的重要策略，包括：①利用供应链数据，为样本量评估、电子病历中的UDI识别提供解决方法。②利用临床登记数据能够提供更丰富的临床证据，它通常也作为验证电子病历数据提取正确性的标准。③标准化数据模型，在临床病历提取过程中采用NLP等统一规范的提取方法，有利于结果数据的标准化。④多学科团队参与，例如临床医生早期参与有利于确定需要哪些特定的设备的特征变量来解决研究目标，而复杂的数据结构和算法迭代又必须有数据科学家的加入。⑤而以上重要策略之外，更重要的是改进数据捕获和共享的实践。

目前我国正处于医疗器械警戒制度探索的重要阶段，2020年，《国家药监局关于进一步加强药品不良反应监测体系和能力建设的意见》首次提出：探索研究医疗器械警戒制度。2023年3月，我国医疗器械警戒试点工作正式启动。FDA探索医疗器械主动监测的实践一直是我国相关部门重要的关注和学习经验。本次兰德公司的调研报告，为我们医疗器械警戒试点工作的开展以及相关机构、相关系统的建设提供了宝贵的经验。 

主要参考文献：

[1]https://www.rand.org/pubs/external_publications/EP70593.html  20240930

[2]https://becarispublishing.com/doi/10.57264/cer-2024-0078 20240930